Ако бъде разрешена за употреба, новата терапия с дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон ще бъде първото и единствено лечение с растежен хормон, одобрено за идиопатичен нисък ръст в ЕС, и ще осигури необходима терапевтична възможност за засегнатите деца и техните семейства.

 

• Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръчва дългодействащия аналог на човешкия растежен хормон с приложение веднъж седмично за деца в Европа с идиопатичен нисък ръст (ISS) и трайно нарушение на растежа.
• ISS е диагноза при деца, които са значително по-ниски от връстниците си, без да може да се установи медицинска причина. Това засяга самочувствието и благополучието на детето.^1–4 Състоянието засяга до 3% от децата по света.^1,6,8
• Положителното становище следва предходната препоръка за дългодействащия аналог на човешкия растежен хормон за лечение на нисък ръст при деца, родени малки за гестационната си възраст (SGA), и деца със синдром на Нунан (NS) в Европа.⁵

Novo Nordisk приветства днес положителното становище на Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA), който препоръчва дългодействащия аналог на човешкия растежен хормон с приложение веднъж седмично за деца с идиопатичен нисък ръст (ISS) и трайно нарушение на растежа.

• „От нашите изследвания и връзките ни с общността знаем, че 70% от семействата, отглеждащи деца с ISS и други нарушения на растежа, се чувстват незабелязани, а влиянието върху ежедневието на детето им просто не се признава“, заяви Ашли Гилмър, главен изпълнителен директор на Международната коалиция на организациите в подкрепа на пациенти с ендокринни заболявания (ICOSEP). „Тази препоръка е важен сигнал, че това може би започва да се променя. Важното сега е признаването на проблема да се превърне в реална подкрепа за навременна диагноза, ясна информация и достъп до грижи за всяко семейство, което има нужда от тях.“

ISS засяга до 3% от децата по света, но остава недостатъчно разпознавано състояние с ограничени възможности за лечение.^1,6–8 В клиничното изпитване REAL8 дългодействащият аналог на човешкия растежен хормон е оценен за лечение на ISS. Той действа като дългодействащ растежен хормон и се прилага като еднократна подкожна инжекция веднъж седмично.^9,10 Ако бъде разрешен, дългодействащият аналог на човешкия растежен хормон ще бъде първото и единствено лечение с растежен хормон, одобрено за ISS в ЕС, което ще осигури необходима терапевтична възможност за децата с това състояние и техните семейства.

• „Твърде дълго възможностите за лечение на много деца с нарушения на растежа са ограничени. Надграждайки десетилетния ни опит с лекарствата с растежен хормон, сме решени да променим това. Днешната препоръка на CHMP за разрешаване е много важна стъпка напред за децата с ISS и техните семейства в цяла Европа“, заяви Мартин Холст Ланге, изпълнителен вицепрезидент, главен научен директор и ръководител на научноизследователската и развойната дейност в Novo.
• Това становище следва препоръката на CHMP от май 2026 г. за дългодействащия аналог на човешкия растежен хормон за лечение на нисък ръст при деца, родени малки за гестационната си възраст (SGA), и деца със синдром на Нунан (NS).⁵ Становището се предава на Европейската комисия, чието решение за разрешение за употреба, обхващащо и трите показания, се очаква по-късно тази година.

 

За новата терапия с дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон с приложение веднъж седмично

Новата терапия на Novo с приложение веднъж седмично представлява дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон, прилаган като една подкожна инжекция седмично. То използва технология за свързване с албумина, която позволява на растежния хормон да се прикрепи към естествен белтък в кръвта и така да остане по-дълго в организма.¹¹

В ЕС дългодействащият аналог на човешкия растежен хормон на Novo е разрешен за лечение на дефицит на растежен хормон при възрастни на 31 март 2021 г. и при деца на възраст 3 и повече години на 24 юли 2023 г.¹²

Данните от клиничното изпитване REAL8, които подкрепят положителното становище на CHMP, показват, че дългодействащият аналог на човешкия растежен хормон с приложение веднъж седмично не отстъпва по ефикасност на ежедневното лечение с растежен хормон по отношение на средното увеличение на ръста, преизчислено за една година и оценено на седмица 52, при деца с идиопатичен нисък ръст, родени малки за гестационната си възраст и със синдром на Нунан.⁹

Какво представлява идиопатичният нисък ръст?

• Идиопатичният нисък ръст е диагноза при деца, които са значително по-ниски от връстниците си, без да може да се установи основна медицинска причина.¹ Той засяга до 3% от децата по света, но остава недостатъчно разпознаван и често пренебрегван — в много държави дори не се признава като състояние.^1,6,7 Децата с идиопатичен нисък ръст по-често се сблъскват с подигравки, тормоз и социално изключване поради състоянието си. Тези преживявания могат да повлияят на самочувствието и благополучието им и в зряла възраст.^2,3,13

 

Защо идиопатичният нисък ръст се диагностицира и лекува трудно?

Пътят до диагнозата често е дълъг и емоционално изтощителен за семействата, защото тя може да се постави едва след изключване на други причини за ниския ръст.¹⁴ Много деца с идиопатичен нисък ръст се насочват за диагностика едва с наближаването на пубертета, което ограничава времето за ефективна намеса чрез лечение с растежен хормон (GH).^15,16 Дори след поставяне на диагнозата това лечение е разрешено за идиопатичен нисък ръст само в някои региони, а в други се прилага извън одобрените показания или изобщо не се използва. Така много деца и семейства остават без възможности.^14,17,18

 

Какво означава детето да е родено малко за гестационната си възраст?

Когато бебето е родено малко за гестационната си възраст, неговите дължина, тегло или обиколка на главата са по-малки от очакваните за съответния срок на бременността.^19,20 Невинаги има ясна причина. Това състояние обаче се свързва с генетични фактори, проблеми с плацентата и здравето на майката, включително недохранване, хронично високо кръвно налягане и хронични инфекции.²¹ Повечето деца, родени малки за гестационната си възраст, достигат очаквания си ръст до двегодишна възраст. Ако обаче не наваксат изоставането в растежа до две- или тригодишна възраст, може да е необходимо насочване към детски ендокринолог.^22,23

 

Какво представлява синдромът на Нунан?

Синдромът на Нунан е генетично състояние, което засяга както момчета, така и момичета и се среща при около 1 на 1 000 до 2 500 раждания.^24,25 При около половината от всички случаи причината е мутация в ген на хромозома 12.²⁵ Синдромът на Нунан може да има различни последици за здравето и развитието на детето, включително нисък ръст, вродени сърдечни дефекти и определени характерни черти на лицето.²⁴

Novo е глобална здравна компания, която вярва, че здравето за цял живот започва сега. Повече от век съчетаваме водеща научна експертиза с дълбоко разбиране за живота на хората. Разработваме лечения и подкрепа, които помагат на милиони хора да постигат напредък, който могат да видят, усетят и запазят – сега и в бъдеще. Всеки ден над 67 000 служители по света допринасят за нашата цел да бъдем двигател на промяната към здраве за цял живот. Чрез партньорства, програми и инвестиции работим за превенция на заболяванията, разширяване на достъпа до лечение и намаляване на въздействието ни върху околната среда, за да помогнем на още повече хора да живеят по-здравословно. За повече информация посетете novonordisk.com и ни последвайте в Instagram, LinkedIn, TikTok, Facebook, X и YouTube.